Yıl 2014, Cilt 53 , Sayı 4, Sayfalar 231 - 240 2014-12-01

Gen tedavisinin temel ilkeleri ve son gelişmeler
The principles of gene therapy and recent advances

Rashnonejad A [1] , Durmaz B [2] , Özkınay F [3]


Gen tedavisi, genel anlamda, bir hastalığı tedavi etmek ya da en azından bir hastanın klinik durumunu iyileştirmek amacıyla genetik materyalin hücrelere transferi olarak tanımlanır. Gen tedavisinin temel amacı, hedef hücrelere bir vektör aracılığı ile terapötik geni transfer etmektir. Gen tedavisinde en çok kullanılan vektörler, viral vektörlerdir. Adeno-assosiye virüs, retrovirüs, adenovirüs ve herpesvirüs vektörleri en sık uygulanan viral vektörlerdendir. Viral olmayan vektörler, viral vektörlerden daha az verimlidir, ancak düşük immünojenite ve büyük DNA parçalarını aktarabilmeleri onların avantajları olarak bilinir. Gen tedavisi hem somatik hem de eşey hücrelerinde uygulanılabilir. İlk kez 1982 yılında denenmeye başlayan, bir klinik uygulama olarak kabul edilen gen tedavisi, beklenenden daha hızlı gelişme göstererek çoğu bilim insanını kendine çekmiştir. Bu alandaki gelişmeler, ilk gen tedavisi ilaçlarının üretilmesini sağlamıştır. Örnek olarak kanser tedavisinde ve lipoprotein lipaz eksikliğinin tedavisinde kullanılması onaylanan ilaçlardan söz edilebilir. Ayrıca, Leber'in konjenital amorozisi (LCA) ve hemofili hastaları için üretilmiş gen tedavisi ilaçları şu anda faz III aşamasındadır. Bu derlemede, gen tedavisinin temel ilkeleri, tarihçesi ve günümüzdeki klinik uygulamaları son literatür verileri ışığı altında sunulmaktadır.
Gene therapy generally can be defined as the transfer of genetic material in cells with the aim of treating diseases or at least improving the patient's clinical status. The basic aim of gene therapy is to transfer the therapeutic gene into target cells using a vector. The most widely used gene therapy vectors are viral vectors, like adeno-associated virus, retrovirus, adenovirus and herpesvirus vectors. Gene therapy can be applied to both somatic and germline cells. The first gene therapy study, considered as a clinical application, was performed in 1982. Because of the extensive developments in gene therapy, it has attracted so many scientists to this field faster than expected. The advances in this field have provided the first gene therapy products, for example, approved gene therapy drugs for cancer and lipoprotein lipase deficiency treatment can be mentioned. In addition, gene therapy drugs for patients with Leber's congenital amaurosis (LCA) and hemophilia is currently in phase III study. In this review, the basic principles, history and current clinical applications of gene therapy are presented with up to date literature.
Diğer ID JA59NA37YE
Bölüm Derlemeler
Yazarlar

Yazar: Rashnonejad A

Yazar: Durmaz B

Yazar: Özkınay F

Tarihler

Başvuru Tarihi : 1 Aralık 2014
Kabul Tarihi : 12 Mayıs 2021
Yayımlanma Tarihi : 1 Aralık 2014

Bibtex @ { etd344096, journal = {Ege Tıp Dergisi}, issn = {1016-9113}, eissn = {2147-6500}, address = {}, publisher = {Ege Üniversitesi}, year = {2014}, volume = {53}, pages = {231 - 240}, doi = {10.19161/etd.344096}, title = {Gen tedavisinin temel ilkeleri ve son gelişmeler}, key = {cite}, author = {A, Rashnonejad and B, Durmaz and F, Özkınay} }
APA A, R , B, D , F, Ö . (2014). Gen tedavisinin temel ilkeleri ve son gelişmeler . Ege Tıp Dergisi , 53 (4) , 231-240 . DOI: 10.19161/etd.344096
MLA A, R , B, D , F, Ö . "Gen tedavisinin temel ilkeleri ve son gelişmeler" . Ege Tıp Dergisi 53 (2014 ): 231-240 <http://egetipdergisi.com.tr/tr/pub/issue/31444/344096>
Chicago A, R , B, D , F, Ö . "Gen tedavisinin temel ilkeleri ve son gelişmeler". Ege Tıp Dergisi 53 (2014 ): 231-240
RIS TY - JOUR T1 - Gen tedavisinin temel ilkeleri ve son gelişmeler AU - Rashnonejad A , Durmaz B , Özkınay F Y1 - 2014 PY - 2014 N1 - doi: 10.19161/etd.344096 DO - 10.19161/etd.344096 T2 - Ege Tıp Dergisi JF - Journal JO - JOR SP - 231 EP - 240 VL - 53 IS - 4 SN - 1016-9113-2147-6500 M3 - doi: 10.19161/etd.344096 UR - https://doi.org/10.19161/etd.344096 Y2 - 2021 ER -
EndNote %0 Ege Tıp Dergisi Gen tedavisinin temel ilkeleri ve son gelişmeler %A Rashnonejad A , Durmaz B , Özkınay F %T Gen tedavisinin temel ilkeleri ve son gelişmeler %D 2014 %J Ege Tıp Dergisi %P 1016-9113-2147-6500 %V 53 %N 4 %R doi: 10.19161/etd.344096 %U 10.19161/etd.344096
ISNAD A, Rashnonejad , B, Durmaz , F, Özkınay . "Gen tedavisinin temel ilkeleri ve son gelişmeler". Ege Tıp Dergisi 53 / 4 (Aralık 2014): 231-240 . https://doi.org/10.19161/etd.344096
AMA A R , B D , F Ö . Gen tedavisinin temel ilkeleri ve son gelişmeler. ETD. 2014; 53(4): 231-240.
Vancouver A R , B D , F Ö . Gen tedavisinin temel ilkeleri ve son gelişmeler. Ege Tıp Dergisi. 2014; 53(4): 231-240.
IEEE R. A , D. B ve Ö. F , "Gen tedavisinin temel ilkeleri ve son gelişmeler", Ege Tıp Dergisi, c. 53, sayı. 4, ss. 231-240, Ara. 2014, doi:10.19161/etd.344096